【時報記者郭鴻慧台北報導】生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤，再次獲美國FDA授予罕見兒科疾病認定(RPDD)，此認定將有助藥物進入優先審查通道及未來上市的銷售價格。生華科今日跳空開高，晨盤漲幅在2%以上。 美國FDA為鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，當藥廠開發的新藥獲得罕見兒科疾病認定，未來藥品上市即具優先審查憑證(PRV)資格，藥證審查期可大幅縮短至6個月，此外PRV資格具可交易性，也能出售給其他藥廠。 據公開資訊，美國生技公司Day One Biopharmaceuticals在今年五月以108億美元的高價出售其PRV予未揭露的買家。更早今年二月，法國的疫苗公司Valneva也以103億美元售出其PRV資格。 生華科表示，美國罕見兒科疾病，是指美國境內病患人數少於20萬人，且超過5成罹病人口年齡為嬰兒、兒童及青少年族群的0-18歲，其中，神經母細胞瘤是最常見的兒童腫瘤，發生率僅次於腦瘤及淋巴瘤，美國一年新增病例平均僅700-800人，被列為兒科罕病。 Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激(酉每)CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。臨床前研究顯示，Silmitasertib(CX-4945)在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。在取得神經母細胞瘤RPDD前，生華科Silmitasertib(CX-4945)已取得兒童腦癌-髓母細胞瘤之罕見兒科疾病認定和三項適應症的孤兒藥認定資格，這些認定資格都有助於加速藥證申請、擴大適應症及上市後美國市場的7年專賣獨佔期優勢。
【時報記者郭鴻慧台北報導】生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)，獲美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium(BCC)攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗(IIT)，已獲美國FDA核准執行。 此項實驗計畫主持人Dr. Giselle Saulnier Sholler是國際知名兒童血癌/腫瘤醫生和專家，同時她也是Beat Childhood Cancer Research Consortium之主席及創辦人。生華科表示，此兒癌聯盟前已於23個實驗計畫中收治1800位兒童癌患者，且曾成功協助開發治療高危族群神經母細胞瘤復發藥物取得藥證，而本次合作案可望把全美超過55間大學及兒童醫院之研究資源及組織網絡協助進行這項實驗計畫，公司對本項合作案倍感期待。 生華科新藥Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激(西每)CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。臨床前研究顯示，Silmitasertib(CX-4945)在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。由於Silmitasertib(CX-4945)將在此臨床治療罕病神經母細胞瘤患者，因此生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV) 。 本項實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究之Four Diamonds Foundation贊助，生華科則提供Silmitasertib(CX-4945)臨床實驗用藥，本次合作不僅為研究提供了豐富的資源，還強化了研究的專業性和前瞻性。實驗初步規劃共59人，將收治復發/難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨床助益，Four Diamonds Foundation基金會將以向本公司購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。
生華科（6492）7日宣布，開發中新藥Silmitasertib（CX-4945）獲得全美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium（BCC）攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將合併使用化療藥物治療復發／難治型兒童及青少年實體腫瘤的一／二期人體臨床實驗（IIT），已獲美國FDA核准執行。 此項實驗計畫主持人Dr.Giselle Saulnier Sholler是國際知名兒童血癌／腫瘤醫生和專家，同時她也是Beat Childhood Cancer Research Consortium之主席及創辦人。 生華科表示，此合作案，可望把全美超過55間大學及兒童醫院之研究資源及組織網絡協助進行這項實驗計畫。此兒癌聯盟前已於23個實驗計畫中收治1800位兒童癌患者，且曾成功協助開發治療高危族群神經母細胞瘤復發藥物取得藥證，公司對合作案倍感期待。 生華科新藥Silmitasertib（CX-4945）為人類蛋白激酶CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。臨床前研究顯示，Silmitasertib（CX-4945）在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。 由於Silmitasertib（CX-4945）將在此臨床治療罕病神經母細胞瘤患者，生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證（Priority Review Voucher，PRV）。 此實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究Four Diamonds Foundation贊助，生華科則提供Silmitasertib（CX-4945）臨床實驗用藥，此合作不僅為研究提供了豐富的資源，還強化了研究的專業性和前瞻性。。實驗初步規劃共59人，將收治復發／難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨床助益，Four Diamonds Foundation基金會將向生華科購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。
【時報記者郭鴻慧台北報導】生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激(酉每)CK2抑制劑，得全美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將運用Silmitasertib (CX-4945)合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗(IIT)，並已由BCC兒癌聯盟向美國FDA提出IND申請。由於此臨床將收治罕病神經母細胞瘤患者，因此生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV)。 本項實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究Four Diamonds Foundation贊助，生華科則提供Silmitasertib(CX-4945)臨床實驗用藥，本次合作不僅為研究提供了豐富的資源，還強化了研究的專業性和前瞻性。 實驗初步規劃共59人，將收治復發/難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨床助益，Four Diamonds Foundation基金會將以向本公司購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。 其中神經母細胞瘤是除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常發生的兒童惡性實體腫瘤，超過9成在5歲之前就被診斷出，由於生長快速容易侵犯到骨髓、骨頭、肝臟、軟組織、遠處淋巴結、腦部及皮膚等，7成的病童在症狀出現前就已經發生轉移，20年存活率僅3成。 全美國平均一年新增700~800案例，約佔兒童癌症的6%，符合罕見疾病定義。因此生華科規劃申請Silmitasertib(CX-4945)用於治療神經母細胞瘤的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)及罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPD)。
生華科（6492）11日宣布，旗下治療癌症新藥Silmitasertib(CX-4945)，獲全美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將採合併使用化療藥物，治療復發／難治型兒童及青少年實體腫瘤之一／二期人體臨床實驗(IIT)。 該合併療法已由BCC兒癌聯盟向美國FDA提出IND申請。由於此臨床將收治罕病神經母細胞瘤患者，生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證（Priority Review Voucher, PRV）。 此項實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究之Four Diamonds Foundation贊助，生華科提供Silmitasertib(CX-4945)臨床實驗用藥，初步規劃共59人，將收治復發／難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨床助益，Four Diamonds Foundation基金會將以向本公司購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。 生華科表示，神經母細胞瘤是除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常發生的兒童惡性實體腫瘤，超過9成在5歲之前就被診斷出，由於生長快速容易侵犯到骨髓、骨頭、肝臟、軟組織、遠處淋巴結、腦部及皮膚等，7成的病童在症狀出現前就已經發生轉移，20年存活率僅3成。全美國平均一年新增700~800案例，約佔兒童癌症的6％，符合罕見疾病定義。 生華科規劃申請Silmitasertib(CX-4945)用於治療神經母細胞瘤的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)及罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPD) 。 Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激酶CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。生華科表示，臨床前研究顯示，Silmitasertib (CX-4945) 在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。
生華科（6492）8日公告，為加速在抗感染及染疫後免疫疾病領域的開發，將攜手包括台大醫院等北部五間大型醫院進行新藥Silmitasertib(CX-4945)用於治療社區型肺炎的二期臨床試驗。 由於大陸北方近期爆發包括新冠、流感、黴漿菌等七種病原體的呼吸道疾病大流行，凸顯有效治療藥物的重要性。生華科Silmitasertib(CX-4945)為直接作用在人類宿主細胞的機轉，較不易受病毒變異影響，具發展為廣譜抗病毒藥物的創新機制，且其藉由調控免疫因子發炎反應的CK2蛋白激酶，具降低感染病原後引發肺炎或是併發免疫疾病的治療潛力。 該項試驗將由具執行過國際大型病毒藥物臨床試驗的感染醫學權威跨院團隊主持，規劃在包括台大等五間北部醫院進行收案。此試驗計畫已向台灣衛福部提出申請，預期可透過簡化審查程序，加速核准執行。 此項運用Silmitasertib(CX-4945)治療因感染新冠病毒或流感病毒引發之社區型肺炎二期臨床試驗，規劃台大、台大附設醫院癌醫中心分院、亞東醫院、三軍總醫院及部桃園醫院等大型醫院展開，由主任級醫師擔任計畫主持人。跨院團隊皆曾在新冠疫情爆發嚴峻期間，在各地區帶領感染科醫護團隊為醫院鞏固防疫第一道防線，並在收治及治療患者發揮重要能量；亦曾執行國外大廠在台灣進行的新冠臨床相關試驗，於臨床治療及藥物開發皆有豐富經歷。 專家指出，新冠病毒無季節性且會持續變異，疫苗和封城無法一勞永逸，重視輕症感染者的早期治療，減少病毒傳播才是可行策略。因此生華科期待這項試驗能運用Silmitasertib(CX-4945)在患者病程早期介入治療，除了抑制病毒複製同時也降低細胞激素過度活化，阻斷肺炎甚至其他免疫疾病的發生，加速患者康復。 全球甫於過去三年多的新冠肺炎疫情中走出，近日大陸北方爆發七種病原體齊發，甚至歐洲、韓國等黴漿菌感染病例也連日激增。其實聯合國早在今年四月示警，黴漿菌肺炎的發生率急速上升，醫界也提醒，由於黴漿菌具生長時間緩慢、較長潛伏期以及相對較低的傳播率等特性，才會在後新冠的這個時間點爆發。 除了黴漿菌，其他包括新冠、流感、副流感、呼吸道融合病毒、腺病毒等多病原體流行疫情隨著北半球進入冬季有大爆發的隱憂。生華科期許Silmitasertib在接下來開展的泛病毒引發社區型肺炎試驗能有正向成果，為全球防疫布建有效藥物網絡 。
瞄準泛病毒抗感染商機，生華科（6492）19日公告，已向美國FDA提交Silmitasertib(CX-4945)新藥二期人體臨床試驗IND申請，該新藥主要用於治療泛病毒感染引發社區性肺炎(Community-Acquired Pneumonia, CAP)。 根據Data Bridge Market Research的分析，社區性肺炎藥品市場在2021年全球銷售為13.67億美元，預計到2029年將達到24.75億美元，年複合增長率為7.70％。 Silmitasertib新藥的二期人體臨床試驗採雙盲、隨機分配、對照試驗設計，初步規劃收治120位因病毒(包括新冠病毒和流感病毒)感染引發社區性肺炎之成人患者。受試者將以1：1隨機分配接受CX-4945或安慰劑治療，再加上標準療法。CX-4945將以口服方式給予，持續5天一個完整療程，之後追蹤至多28天，試驗總時間(包括篩選)將不超過30天。主要及次要指標為評估接受CX-4945合併標準療法治療是否降低住院率(包括急診就醫)、肺炎X光結果等臨床效益。 生華科表示，儘管全球經濟活動甫於COVID-19疫後緩步恢復，但因為新冠病毒仍不斷變異，造成的免疫負債仍是人類健康的重大威脅。此外，每年秋冬都是流感病毒的好發季節，特別在北美地區流感染疫人數逾千萬人次，嚴重衝擊醫療系統和藥品供應鏈。因此，該項試驗目的是希望Silmitasertib(CX-4945)早期介入能有效防止或減緩因病毒感染引發社區性肺炎患者的病程進展並改善預後，恢復健康。 生華科的Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激（酉每）CK2抑制劑，於臨床前研究顯示其對包括SARS-CoV-2新冠病毒及人類流感病毒具良好中和及抑制病毒複製能力。同時藉由調控宿主細胞CK2可調節包括IL-6、MCP-1、TNF-α和CCL4等免疫因子過度活化，具抗發炎、緩解免疫風暴發生，改善臨床症狀效益。 生華科指出，該新藥上一階段在美國執行的兩項抗新冠病毒人體臨床，Silmitasertib用於輕症或中重症治療皆展現其改善臨床症狀、加速患者恢復健康的正面成果，因此這項多國多中心二期臨床試驗，也將規劃在台灣數家醫院開設收案中心，收治符合條件的門診患者，希望Silmitasertib在不限特定病毒感染引發社區性肺炎的患者族群能展現積極治療效益，搶攻疫後抗感染治療的廣大商機。