生華科(6492)宣布,開發中新藥Pidnarulex (CX-5461)獲選為美國國衛院轄下國家癌症研究所(NCI)贊助支持五年的NExT抗癌計畫實驗用藥,該計畫首個Pidnarulex (CX-5461)相關臨床試驗已獲美國FDA核准執行。

生華科表示, CX-5461將用於一項晚期實體腫瘤患者之藥效動力學(PD)試驗,研究將評估Pidnarulex (CX-5461)是否會在具有及不具有同源重組修復缺失(HRD)基因突變的患者中誘發Rad51反應,預期也將探究除了BRCA1/2 和PALB2外,是否有其他生物標記和CX-5461能達成合成致死,本試驗的結果除有機會找出對Pidnarulex (CX-5461)治療反應更佳的患者,也有機會拓展適應症,期能加速上市時程造福患者。

生華科強調,除此項CX-5461單獨用藥試驗,美國NCI未來可望朝向規畫Pidnarulex(CX-5461)合併用藥人體試驗,包括合併免疫療法、抗體藥物複合物(Antibody-Drug Conjugates,ADC)等都不排除。這些試驗如果落實都將由美國NCI主導,其醫療團隊、科學人才網絡和FDA法規資源等價值,是一般生技公司自費也無法達成的研究項目,期能在美國NCI的支持下,大幅推進Pidnarulex(CX-5461)的開發進程。

近年免疫療法是癌症藥物市場成長最快的藥物類別,根據2023年全球暢銷藥物市場分析,由默克開發的免疫抑制劑Keytruda以250.11億美元拿下銷售榜首,且免疫及癌症治療藥物佔近半的市場銷量。

生華科指出,Pidnarulex (CX-5461)是一種first-in-class市場首見的小分子新藥,能選擇性結合和穩定G4結構,阻止G4解析並誘導依賴複製的DNA損傷,導致癌細胞死亡。G4結構在腫瘤組織中愈發盛行,特別是在轉錄活躍基因中,在癌症發展中發揮功能性角色。Pidnarulex能夠靶向這些結構,使其成為各種癌症潛在治療藥物。

根據國際臨床上研究,免疫合併療法可提升腫瘤反應率、減少死亡及延長病人存活期等優勢。在免疫療法有效族群僅20%~25%的現況下,生華科期待未來在免疫合併療法實驗中,CX-5461能以其創新機制改變腫瘤微環境進而增強免疫療法的療效。

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