長聖(6712)10日宣布,旗下異體CAR001(CAR-T)以AI篩選出HLA-G靶點治療實體癌的Phase I/IIa臨床試驗,獲台灣TFDA核准進行,該新藥也獲醫藥品查驗中心(CDE)指標案件輔導,將加速推進新藥臨床試驗至藥品上市。

長聖表示,目前的CAR-T療法主要針對血液腫瘤,尚未能有效治療實體腫瘤,而且需要使用病患自體免疫細胞進行改造,這過程需客製化、耗時需約1-2個月,單一療程就要價40萬美金(換算台幣1,200萬)。

根據研究機構Precedence Research,已上市CAR-T產品在去年累計銷售總額達到84.44億美元,年增120%。2024年CAR-T市場規模估計103.8億美元,至2033年將可達107,9.2億美元,2024-2033年複合年成長率(CAGR)為30%,長聖將積極布局搶進CAR-T千億美元市場。

長聖表示,CAR001是全球首例同時具備CAR嵌合抗原受體T細胞(Chimeric Antigen Receptor T Cells)並以HLA-G為靶點,能精準毒殺實體腫瘤,還具有雙特異性抗體細胞療法(bispecific T-cell engager,BiTE),能同時招集旁觀者效應T細胞共同對抗腫瘤。這意味著CAR001不僅能直接攻擊實體腫瘤細胞,還能叫來其他免疫細胞一起幫忙攻擊腫瘤。該新藥與已上市的CAR-T療法不同,CAR001利用訊息RNA(mRNA)進行基因修飾,能降低突變風險。

長聖的研發團隊利用AI技術進行HLA-G靶點篩選,並設計和優化蛋白質結構,使CAR001能優先與實體腫瘤上的HLA-G靶點結合,能有效克服實體腫瘤的免疫抑制效果。CAR001在實體腫瘤動物模型已有很好效果,能消滅近九成的實體腫瘤,研究成果已發表在國際頂尖期刊《Advanced Science》。

CAR001新藥已獲得美國FDA和台灣TFDA核准進行Phase I/IIa臨床試驗,目前也積極與國際藥廠洽談授權。異體CAR001細胞療法的新突破將開創實體腫瘤治療的新紀元,將開始進行大腸直腸癌、惡性腦癌、三陰性乳癌和非小細胞肺癌等受試者招募。

根據《再生醫療製劑條例》,對於危急生命或嚴重失能疾病,完成第二期臨床試驗並證明安全性與初步療效的新藥,有機會取得臨時藥證五年。長聖正力拚CAR001能成為台灣首家取得再生醫療藥證。

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