【時報記者郭鴻慧台北報導】仁新(6696)開發中急性白血病新藥LBS-007獲美國FDA授予治療急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia, AML)的孤兒藥資格認證(Orphan Drug Designation)。

這是繼LBS-007於2018年3月取得FDA授予治療急性淋巴性白血病(Acute Lymphocytic Leukemia, ALL)孤兒藥資格認證後,對其優越機轉及數據的再次肯定。根據此項資格認證,仁新可以獲得FDA多項行政協助及新藥上市後7年美國市場專賣保護期等優惠措施。

LBS-007是透過新一代抗癌標靶CDC7(細胞分裂周期7)開發的小分子新藥,能專一針對CDC7蛋白激(酉每)進行抑制,有著非ATP競爭性優勢,標靶精準度更高,預期對人體的毒性及副作用較小,也因此獲得美國德州大學安德森癌症中心青睞,主動向公司提出合作開發,預期適應症包括急性白血病(ALL、AML)及實質腫瘤等。

仁新指出,現行針對急性白血病的主要治療方式以化療為主,但其副作用大且復發率高,並易產生抗藥性,對病人身體造成極大負擔,且目前尚無可以適用於多數人的有效標靶療法。而LBS-007與其他國際藥廠開發中的同類型藥物或市面上常用的化療藥物相較,在具化療抗藥性的腫瘤細胞株上顯示更好的表現,LBS-007將有潛力成為理想新一代的廣效型抗癌標靶藥物。

據美國National Cancer Institute報告顯示,在美國平均每10萬人中有4.2個人罹患AML、有1.8個人罹患ALL,顯示AML發生率較ALL為高,有其迫切的醫療需求。急性白血病因為發病速度快,治療時間通常相當緊迫,是致死率相當高的癌症,在癌症死亡率排行中位居前10位,且可用的藥物及療法相當有限,若是產生抗藥性,存活機率又更低。

據市調機構360iResearch的研究報告,預估2030年AML及ALL的全球市場規模將總計達到71億美元。LBS-007正在澳洲及台灣進行治療急性白血病之第一/二期臨床試驗,主要收納已接受過化療產生抗藥性且無藥可治的病患,這些病患平均壽命僅餘約3至6個月,目前臨床進度順利,公司對LBS-007的潛力深具信心,而本次再度取得FDA授予孤兒藥資格認證,更是FDA對公司的肯定,將藉由孤兒藥法規優勢,加速藥物的發展及上市,增加該藥物市場價值。

#仁新 #急性白血病新藥 #FDA #孤兒藥資格認證