仁新醫藥(6696)12日表示,子公司Belite 旗下治療青少年斯特格病變(STGD1)新藥Tinlarebant(LBS-008),獲日本厚生勞動省(MHLW)授予先驅藥品認證(Sakigake Designation),將有助加速取證,有機會力拚成為全球首個STGD1核准藥物,搶攻龐大市場商機。

先驅藥品認證旨在透過(a)優先諮詢、(b)送件前諮詢、(c)優先審查、(d)審查人員指派及(e)複審期延長等一系列優先與鼓勵的政策,加快針對嚴重疾病且具顯著有效性的新藥產品於日本的上市核准速度,使其領先於世界其他地區獲得批准。

針對STGD1澳洲及台灣的臨床一b/二期試驗,Belite已於去年11月揭露該臨床試驗二期部分之兩年數據結果,並於今年年4月取得最終臨床試驗報告,最終數據持續顯示Tinlarebant(LBS-008)具有效性、安全性與良好耐受性。

Belite已於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣及澳洲等11國開展STGD1臨床三期試驗,去年7月已完成收案,總計納入104位受試者,預計今年第4季進行期中分析。另今年2月取得日本孤兒藥認證(ODD),目前同步開展日本STGD1第一b、二/三期臨床試驗、美國第二/三期臨床試驗,及向英國遞交第二/三期臨床試驗審查申請(IND)。

其中第一b期部分為針對日本STGD1受試者之開放式試驗,以評估LBS-008之藥動學及藥效學(PK/PD);第二/三期部分則為全球多國多中心臨床試驗,採隨機(1:1;用藥:安慰劑)、雙盲、安慰劑對照試驗,預計收案約60名年齡介於12至20歲之STGD1受試者(包含約10位日本受試者),以評估LBS-008對其之有效性、安全性及耐受性。日本受試者數據將有助於未來日本新藥上市申請。

根據美國投資銀行的研究報告,預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。LBS-008已取得美國FDA授予孤兒藥認證(ODD)、兒科罕見疾病認證(RPD)及快速審查認證(Fast Track Designation),同時已於歐洲EMA及日本取得孤兒藥認證(ODD)及日本先驅藥品認證(Sakigake Designation),極有可能成為全球首個STGD1核准藥物,搶攻龐大市場商機。

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