【時報記者郭鴻慧台北報導】泰宗(4169)子公司台基核聯手臺大進軍肝靶向核酸新藥開發,雙方在昨(16)日簽產學合作協議,將攜手展開以肝臟為標靶的核酸藥物研究計畫,並邀請台大醫學院臨床醫學研究所教授陳培哲擔任計畫主持人,期望盡早提供新一代創新療法以填補未被滿足的醫療需求。

陳培哲院士表示,核酸不僅是所有生命遺傳訊息的載體,更可以發揮重要的調控作用。核酸藥物能直接作用在脫氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA),從疾病源頭進行干預,調控基因或蛋白質的表現,針對目標設計高度或專一互補的核酸序列,達到「治標治本」的治療效果。

目前在治療代謝性疾病、遺傳疾病與癌症等,核酸藥物挾高治癒力、低毒性、特異性強及長效的治療等優勢,展現巨大的發展潛力,但如何將核酸藥物傳遞至靶向細胞或特定組織是一大關鍵挑戰。

台基核董事長王雅俊指出,2022年底美國FDA核准一款治療B型(缺少第9因子)血友病的核酸新藥Hemgenix上市,只需一次性治療就可以讓病患免於終身輸血之苦,達到完全根治,而該款新藥的訂價一劑高達350萬美元(相當新台幣逾1億元),堪稱目前全球最昂貴的藥物。Hemgenix藥物的作用原理就是將一種可以產生凝血因子的基因輸送到肝臟,並在肝臟中重新製造第9因子蛋白質,替補原本缺陷的基因功能。

王雅俊表示,肝臟不僅是人體製造蛋白質最主要的基地,其製造出的蛋白質更會參與身體許多器官的運作,例如腎臟、心臟、免疫系統、代謝功能等,因此針對肝臟某些重要的RNA或DNA開發藥物,解決基因缺陷的問題達到長效治療(或治癒),不僅將顛覆現行的治療方式,對於尚無藥可治的肝以外疾病都可望帶來新的治療契機。

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