國邑*(6875)18日公告,開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(Systemic Sclerosis;SSc)孤兒藥的資格認定( ODD)。總經理甘霈表示,待L608在澳洲完成一期床後,也規劃向FDA及歐盟EMA等法規單位進行諮詢,爭取開展全球二/三期臨床試驗,搶攻全球逾十億美元市場商機。

甘霈表示,除原肺動脈高壓(PAH)外,L608國邑也擴大適應症,鎖定與系統性硬化症相關的雷諾現象和指端潰瘍(SSc-RP/DU)疾病,該新藥正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。

系統性硬化症(SSc)又稱硬皮症,是一種罕見的慢性自體免疫疾病,主要病徵為皮膚、內臟器官及血管組織纖維化,最顯著的表現是手腳血液循環異常。硬皮症也可能影響全身內臟器官,高達5成硬皮症病友的肺臟會受到侵犯,形成間質性肺病及肺動脈高壓。發病年齡大多是30-50歲,女性發病率為男性之3-4倍。其中有95%硬皮症患者,會出現雷諾現象(Raynaud Phenomenon, RP),即患者手腳受寒冷氣溫或憂慮情緒影響,導致微血管異常收縮,初期手指或腳趾沒有血色而變白、發紺及變紅,隨病情進展,手腳尖演變凹陷疤痕,更有50%硬皮症患者,病情嚴重到指端潰瘍(Digital Ulcer, DU)、甚至壞疽及組織喪失,即所謂自體截肢現象,嚴重影響患者的心理以及生活品質。

甘霈指出,SSc-RP/DU目前在美國並無任何治療藥物獲准上市,在歐洲則僅有Ilomedine核准上市,但其治療方式必須讓病患連續5天住院且每日持續5-6小時的靜脈輸注,才能維持約9週療效,這對病患與醫院都是相當大的負擔。

國邑的L608則是採取吸入給藥方式並可讓病患自行居家治療,且每日只需給藥2次,明顯提高治療的方便性與順從性。此次取得美國FDA孤兒藥資格認定後,未來將可獲得美國加速審查以及新藥上市後7年的市場獨佔權利等優惠措施。

根據Sheer Analytics and Insights的研究資料,2020年全球系統性硬皮症藥物市場規模為18 億美元,預估2031年可達43億美元,年複合成長率超過8%。

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