【時報記者郭鴻慧台北報導】國邑*(6875)開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(Systemic Sclerosis;簡稱SSc)孤兒藥的資格認定(Orphan Drug Designation,ODD)。

國邑*今年已和美國合作夥伴Liquidia簽訂授權合約,授權L606治療PAH及PH-ILD二項適應症於北美市場的新藥開發及商業化權利。日前已通過上櫃審議,預計明年上半年就會掛牌上櫃。

國邑*總經理甘霈表示,目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案,本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後,成功擴大新適應症,除原肺動脈高壓(PAH)外,公司已鎖定與系統性硬化症相關的雷諾現象和指端潰瘍(SSc-RP/DU)疾病,將在L608完成一期臨床後,向美國FDA及歐盟EMA等法規單位進行諮詢,爭取開展全球二/三期臨床試驗,盼能提供更多未被滿足的醫療需求,造福廣大病患,並搶攻全球逾十億美元的硬皮症藥物市場商機。

系統性硬化症(SSc)又稱硬皮症,是一種罕見的慢性自體免疫疾病,主要病徵為皮膚、內臟器官及血管組織纖維化。硬皮症患者症狀會隨著疾病的發展而多樣化。最初以全身皮膚變硬與增厚為主,並常見在手指和腳趾等身體末梢,最顯著的表現是手腳血液循環異常。此外,硬皮症也可能影響全身內臟器官,包括心臟、肺部和消化道等,高達5成硬皮症病友的肺臟會受到侵犯,形成間質性肺病及肺動脈高壓。發病年齡大多是30-50歲,女性發病率為男性之3-4倍。

其中有95%硬皮症患者,會出現雷諾現象(Raynaud Phenomenon, RP),即患者手腳受寒冷氣溫或憂慮情緒影響,導致微血管異常收縮,初期手指或腳趾沒有血色而變白、發紺及變紅,隨病情進展,手腳尖演變凹陷疤痕,更有50%硬皮症患者,病情嚴重到指端潰瘍(Digital Ulcer,DU)、甚至壞疽及組織喪失,即所謂自體截肢現象,嚴重影響患者的心理以及生活品質。

甘霈指出,SSc-RP/DU目前在美國並無任何治療藥物獲准上市,在歐洲則僅有Ilomedine核准上市,但其治療方式必須讓病患連續5天住院且每日持續5-6小時的靜脈輸注,才能維持約9周療效,這對病患與醫院都是相當大的負擔。

國邑*的L608則是採取吸入給藥方式並可讓病患自行居家治療,且每日只需給藥2次,就能夠維持病患的日常生活,明顯提高治療的方便性與順從性。據Sheer Analytics and Insights的研究資料,2020年全球系統性硬皮症藥物市場規模為18億美元,預估2031年可達43億美元,年複合成長率超過8%。

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