生華科皮膚癌一期臨床完成 末期患者多活一年病況穩定

生華科（6492）公告，開發中新藥Silmitasertib（CX-4945）用於治療晚期基底細胞癌（BCC，皮膚癌的一種）一期人體臨床試驗已完成最後一位病患最後給藥，並將進行資料鎖定（Data lock）及完整數據分析。此試驗為Silmitasertib單獨使用，納入都是無藥可用的患者。

生華科表示，初步觀察可評估患者有2位PR（Partial Response），腫瘤縮小逾30％，並有患者在臨床接受療程已逾一年維持病況穩定（SD），顯示Silmitasertib對患者具臨床助益（clinical benefit）。待進行完整數據分析，規劃申請快速審查等法規資格，並期爭取和國際大藥廠合作，加速此新藥在治療BCC的開發上市。

據Technavio分析機構最新預測，全球Hedgehog pathway抑制劑至2026年的銷售金額將達到3.85億美元，複合年均增長率為13％，生華科Silmitasertib將有機會競逐市場商機。

生華科此項試驗為前一階段劑量調升接續之第二階段療效擴增族群試驗，收治對現行治療標靶藥物SMO抑制劑產生抗藥性、面臨無藥可用的局部晚期基底細胞癌（laBCC）患者。據研究逾9成基底細胞癌致病原因都和DNA的刺蝟訊號傳導路徑（Hedgehog signal pathway）表現失控有關，其下游包括Gli1、Gli2和Gli3等蛋白基因。

生華科指出，在劑量調升階段即進行患者活體組織檢查分析，已量測到患者於Silmitasertib使用後第八周大幅抑制Gli1蛋白基因表現，降低達90％。因此，除安全性及初步療效性分析，也會針對Gli1蛋白基因的抑制表現進行分析是否具一致性。

目前獲准治療晚期基底細胞癌的兩項口服藥物分別為vismodegib和sonidegib，都是透過阻斷刺蝟訊號傳導路徑機制。一般使用vismodegib的病患約5-12個月後就會復發。

最新治療為2021年美國FDA核准由Sanofi藥廠開發的免疫療法PD-（L）1抑制Cemiplimab用於治療HHI復發後的晚期基底細胞癌。Silmitasertib在單獨用藥即展現對晚期患者的正向臨床效益，除單用，未來也不排除朝向合併其他藥物甚至免疫療法進行癌症治療研究。