生華科(6492)20日公告,開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)獲美國FDA正式授與膽道癌(BTC)適應症的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation),未來若順利上市,將享有七年的美國市場專賣獨占權。

膽道癌主要包括肝內及肝外膽管癌,膽囊癌及造成前駐泰國代表李應元罹癌驟逝的壺腹癌等亞型,因為不易早期發現,死亡率極高,是醫界公認最難治的癌症之一,由於Silmitasertib早已具膽管癌孤兒藥資格,現在擴大取得膽道癌孤兒藥認定,除可增加未來治療患病人口。生華科更可獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。

根據衛福部癌登資料顯示,台灣每年約有1800名國人罹患膽道癌,雖然盛行率約十萬分之7.4,卻有逐年上升趨勢,預估2022年會新增約2700名病患,國人眾多的B肝、C肝、脂肪肝以及喝酒、膽道發炎結石全是膽管癌的危險因子。

膽道癌在歐美地區較為罕見,佔所有惡性腫瘤不到3%,但在亞洲、非洲和中東地區發病率較高,膽道癌過去十年並無太多治療選擇,早期較不容易察覺,常常被診斷罹癌時已經是晚期或轉移,除了化療藥物,全球並無第一線化療產生抗性後的標準療法,因此五年存活率不到2成,亟需有效的治療方案。

Silmitasertib是一種高選擇性的小分子蛋白激酶CK2抑製劑,在癌細胞的DNA損傷修復中具有關鍵作用。臨床前研究證實,Silmitasertib與化療藥物吉西他濱和順鉑具有很強的協同作用,因此如能聯合使用作為治療BTC的一線治療藥物,將可望為BTC患者提供另一項有效的治療方案。

Silmitasertib已於2016年12月取得膽管癌適應症孤兒藥資格,又擴大取得了膽道癌的孤兒藥資格,且Silmitasertib用於一線治療膽管癌1/2期人體臨床試驗,結果具臨床顯著效益,期中分析提前達標,將和美國FDA討論下階段的臨床試驗規劃,將以加速取得藥證上市的樞紐性臨床試驗為目標。

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